摘要：来源/采访对象提供庞贝病是一种由于编码溶酶体内酸性α-葡糖苷酶(GAA)的基因缺陷所致的罕见常染色体隐性遗传疾病，被纳入我国第一批罕见病目录中。2024年1月25日，由复旦大学附属华山医院发起的“一项单臂、开放性、单次给药评估CRG003注射液治疗成人晚发型庞贝病的安全是什么。
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